6 percées médicales étonnantes qui ont marqué 2025.. Découvrez-les

SadaNews - La science ne cesse de progresser, en particulier dans le domaine médical. L'année dernière a été témoin de nombreuses percées qui ont ouvert de nouvelles portes d'espoir pour des millions de personnes à travers le monde.

Plus tôt ce mois-ci (décembre 2025), l'Organisation mondiale de la santé a officiellement annoncé l'approbation des traitements GLP-1 pour la gestion de l'obésité chez les adultes, une nouvelle étape marquante pour une gamme de médicaments qui ont déjà transformé les soins de santé dans le monde entier.

Une maladie rare

En mai dernier, des scientifiques ont réalisé leur rêve de traiter des troubles rares chez les enfants, à travers le cas de l'enfant K.G. Moldon, né avec un trouble sévère de l'enzyme Carbamoyl Phosphate Synthetase 1. C'est un trouble extrêmement rare qui empêche le corps de métaboliser correctement les protéines, menaçant de causer des dommages progressifs au cerveau.

Grâce à la technique d'édition de base (Base Editing), qui est une forme très précise de modification génétique permettant de remplacer un seul caractère dans l'ADN par un autre, une équipe de l'hôpital pour enfants de Philadelphie et de l'école de médecine de Pennsylvanie a pu développer un traitement personnalisé en moins de sept mois.

L'enfant a reçu, lors de trois séances, des milliards d'outils de modification génétique ciblant le foie pour corriger la mutation. Il a maintenant commencé à croître normalement, selon le magazine "Forbes".

Un traitement qui restaure l'audition chez les enfants sourds

En ce qui concerne le monde des sourds, peut-être que la plupart d'entre nous n'ont jamais entendu parler du gène OTOF, qui joue un rôle essentiel dans notre capacité d'audition car il produit la protéine Otoferlin qui permet aux sons de passer de l'oreille au cerveau.

Cependant, certaines personnes naissent avec un dysfonctionnement de ce gène, ce qui les rend profondément sourdes.

Ainsi, des scientifiques de la société Regeneron ont développé un traitement génique qui utilise un virus inoffensif (vecteur AAV) pour délivrer une copie saine du gène aux cellules de l'oreille, leur permettant de produire la protéine.

Une étude publiée en octobre a montré que le traitement avait entraîné une amélioration significative de l'audition chez 11 des 12 enfants, trois d'entre eux atteignant des niveaux d'audition normaux.

Dans ce contexte, Russell Lounser de l'Université de l'État de l'Ohio a expliqué que "dès que le gène défectueux est remplacé, la perte d'audition chez ces enfants peut être inversée.. c'est la puissance de la thérapie génique".

Un nouvel espoir pour la maladie de Huntington

Par ailleurs, la thérapie génique a également montré des avancées dans le domaine des maladies neurodégénératives complexes.

En septembre, des résultats impressionnants ont émergé dans le traitement de la maladie de Huntington, causée par une unique mutation génétique qui entraîne l'accumulation d'une protéine toxique dans les neurones, une maladie dévastatrice qui conduit à la démence, à la paralysie et à une mort prématurée.

Une récente expérience a injecté un traitement génique dans une partie du cerveau appelée le striatum, qui est la zone la plus touchée par la maladie, pour désactiver la protéine toxique. Les résultats ont montré que le traitement avait réduit la progression de la maladie de 75 % après trois ans.

Bien que des experts comme Roger Parker de l'Université de Cambridge aient souligné le besoin de plus de données avant l'approbation de la FDA, ils considèrent cela comme "le début d'une nouvelle vague de thérapies géniques ciblant le cœur du dysfonctionnement de ces maladies".

Cancer de la tête et du cou

Le traitement du cancer de la tête et du cou a également enregistré la plus grande percée de tous les temps, après de nombreux échecs lors d'essais cliniques.

Lors d'une réunion de l'American Society of Clinical Oncology en mai dernier, le succès remarquable du traitement immunologique Pembrolizumab a été discuté.

En effet, les médecins ont montré que l'administration du traitement en première ligne avant la chirurgie, la chimiothérapie et la radiothérapie augmente les chances d'éliminer les cellules cancéreuses et d'empêcher leur retour, en particulier chez les patients ayant des niveaux élevés de la protéine PD-L1.

Dans ce contexte, Kevin Harrington de l'Institute of Cancer Research à Londres a confirmé que "13 % des patients ont connu une réduction de 90 % de la taille de la tumeur après seulement deux doses de traitement immunologique avant la chirurgie".

Alors que les chercheurs travaillent maintenant à améliorer l'efficacité du traitement initial pour réduire la nécessité d'opérations chirurgicales et de traitements intensifs par la suite.

Cholestérol et cœur

Pour les personnes ayant des facteurs génétiques entraînant une augmentation du cholestérol et des triglycérides, l'option actuelle consiste à prendre des médicaments comme les statines à vie.

Cependant, une nouvelle étude publiée le mois dernier dans le New England Journal of Medicine a révélé que l'édition génétique pourrait offrir une nouvelle option.

Dans un essai clinique de phase un, un traitement basé sur la technologie CRISPR/Cas9 a réussi à désactiver le gène ANGPTL3 dans les cellules du foie, ce qui a entraîné une réduction des niveaux de cholestérol et de triglycérides au cours de deux semaines, et la baisse a duré 60 jours, ouvrant ainsi la voie à la possibilité de développer un traitement "à dose unique" pour les maladies cardiaques.